中医认为，何首乌味苦、甘、涩，性微温，归肝、肾经，具有补肝肾、益精血、乌须发、强筋骨之功效。适用于肝肾阴亏、须发早白、血虚头晕、腰膝酸软、筋骨酸痛、遗精、崩带、久痢、慢性肝炎、痈肿、瘰疬、肠风、痔疮、红斑狼疮等病症。《本草备要》记载：“补肝肾，涩精，养血祛风，为滋补良药。”《开宝本草》云：“益气血，黑髭鬓，悦颜色，久服长筋骨，益精髓，延年不老。”
现代医学证实，何首乌中的蒽醌类物质，具有降低胆固醇、降血糖、抗病毒、强心、促进胃肠蠕动等作用，还有促进纤维蛋白溶解活性作用，对心脑血管疾病有一定的防治作用；何首乌中所含卵磷脂是脑组织、血细胞和其他细胞膜的组成物质，经常食用何首乌，对神经衰弱、白发、脱发、贫血等病症有治疗作用；何首乌还有强壮神经的作用，可健脑益智，能够促进血细胞的生长和发育，有显著的抗衰老作用。中年人经常食用何首乌，可防止早衰的发生和发展。其茎为中药“夜交藤”，有安神养心之功，可治疗各种原因引起的失眠。
在临床应用上，如果是肝肾不足、精血亏虚、腰膝酸软、头晕耳鸣、须发早白、遗精滑精者，可与当归、枸杞子、菟丝子等配伍；若是血虚精亏、肠失滋润、大便乞讨结者，可与当归、火麻仁、黑脂麻等配伍，以增强养血润肠通便之效；若痔血便难者，可单味煎服，或与枳壳等同用；若是血虚所致风瘙疥癣者，可与荆芥、蔓荆子等配伍内服；凡久疟不止、气血两虚者，多与人参、当归等配伍。